شرکت آمریکایی Verve Therapeutics اعلام کرد که نتایج اولیه از فاز ۱b کارآزمایی بالینی داروی جدید ژنتیکی VERVE-102 امیدوارکننده بوده است. این دارو برای درمان بیماران مبتلا به کلسترول خانوادگی ناهمسان (HeFH) و یا بیماری زودرس عروق کرونر (CAD) طراحی شده که اغلب به درمان‌های رایج پاسخ کافی نمی‌دهند. در این آزمایش، تنها با یک نوبت تزریق وریدی، سطح کلسترول بد (LDL-C) در بدن بیماران به‌صورت دوز وابسته کاهش یافت. بیشترین کاهش مشاهده‌شده در یکی از گروه‌های دوز ۰.۶ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن، به ۶۹ درصد رسید.
VERVE-102 با استفاده از فناوری پیشرفته ویرایش ژن پایه، ژن PCSK9 را که در تولید کلسترول نقش دارد، به‌طور دائمی در سلول‌های کبد خاموش می‌کند. این دارو از طریق نانوذرات خاص (GalNAc-LNP) وارد بدن می‌شود که به طور اختصاصی به سلول‌های کبدی هدف‌گیری می‌کند. در تمامی ۱۴ بیماری که در سه گروه دوز مختلف تحت درمان قرار گرفتند، هیچ‌گونه عارضه جانبی جدی یا اختلال آزمایشگاهی قابل‌توجهی مشاهده نشد. این ویژگی، VERVE-102 را به یکی از ایمن‌ترین گزینه‌ها در میان داروهای ژنتیکی در حال توسعه تبدیل کرده است.
تحلیل‌های انجام‌شده از سوی تیم تحقیقاتی نشان می‌دهد که اثر این دارو کاملاً وابسته به میزان دوز تزریق‌شده بوده و در بیمارانی که دوز بالاتری دریافت کردند، کاهش کلسترول خون به‌مراتب بیشتر و پایدارتر بود. علاوه‌بر‌این، شرکت Verve گزارش داده که در پی دریافت مجوزهای لازم از سازمان‌های نظارتی، قصد دارد فاز دوم کارآزمایی بالینی را در نیمه دوم سال ۲۰۲۵ آغاز کند. همچنین، مذاکراتی با شرکت دارویی Eli Lilly برای شراکت در توسعه جهانی این دارو در جریان است.
VERVE-102 می‌تواند تحولی اساسی در درمان بیماری‌های قلبی-عروقی ناشی از کلسترول بالا ایجاد کند. با توجه به اینکه بسیاری از بیماران از مصرف روزانه یا تزریقات دوره‌ای داروهای فعلی خسته می‌شوند و درمان را رها می‌کنند، این راهکار جدید می‌تواند تنها با یک تزریق، کاهش بلندمدت و ماندگار کلسترول را فراهم کند. اگر نتایج موفقیت‌آمیز فعلی در فازهای بعدی نیز تکرار شود، این دارو می‌تواند آغازگر دوره‌ای تازه در درمان ژنتیکی بیماری‌های مزمن قلبی باش.
source